质粒靶向递送至肝脏炎

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症性肝病。双特异性编辑系统的设计如下。首先，用 P3 启动子构建编码 Cas 编辑器（Cas9 或 CasRx）的质粒，P3 启动子是一种合成的嵌合肝脏特异性启动子，仅在肝实质细胞中有活性。其次，聚二硫键 (PD)，已被证明可有效递送 Cas9 质粒，2用于浓缩质粒以形成PD/质粒(PD/P)纳米复合物。最后，在PD/P纳米复合物表面涂覆一层仿生巨噬细胞膜，将症病灶。全身给药后，巨噬细胞膜可

以将聚合复合物引导至肝脏炎症病变，在那里亚洲手机号码列表可以启动质粒的转录以表达编码的编辑器（Cas9或CasRx）以提供肝脏特异性编辑，破坏靶基因或下调其相关mRNA随着肝脏疾病的进展（图1a）。尽管有一小部分Cas编辑器分布在非靶器官或组织中，但由于P3启动子控制的非活性转录过程，其表达很大程度上受到限制（图1b ）。因此，Cas编


辑器的肝脏靶向递送和肝脏特异性表达极大地促进了体内安全且特异性的DNA或RNA编辑。 图。1 图1 a、b仿生双特异性纳米系统的示意图，用于肝脏靶向和肝细胞特异性 RNA 编辑，用于治疗肝缺血再灌注、肝纤维化和急性肝损伤。c PD/P 和 PD/P@M 的代表性 TEM 图像。比例尺：200 nm。通过动态光散射 (DLS) 分析 M、PD/P 和 PD/P@M